Una terapia experimental de edición genética logró mantener una reducción cercana al 53% del colesterol LDL durante un año después de una sola aplicación, según una actualización de un pequeño estudio publicada en The New England Journal of Medicine.
La investigación utilizó CRISPR-Cas9 para modificar el gen ANGPTL3 en el hígado. Este gen participa en la regulación del colesterol LDL, conocido como colesterol “malo”, y de los triglicéridos, dos factores asociados con el riesgo cardiovascular.
Los resultados son preliminares. El estudio inicial incluyó solamente 15 pacientes con colesterol peligrosamente alto que no respondían adecuadamente a medicamentos, y únicamente cuatro recibieron la dosis más elevada.
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¿Cómo logró la edición genética reducir el colesterol LDL durante un año?
Los investigadores buscaron reproducir parcialmente una mutación natural del gen ANGPTL3 que aparece aproximadamente en 1 de cada 250 personas en Estados Unidos. Quienes presentan esta variación pueden mantener niveles excepcionalmente bajos de LDL y triglicéridos durante su vida.
La terapia utiliza CRISPR-Cas9 para desactivar ANGPTL3 específicamente en el hígado, órgano que desempeña un papel fundamental en la producción y eliminación de grasas presentes en la sangre.
Dos meses después del tratamiento, los pacientes que recibieron la dosis máxima de 0.8 miligramos por kilogramo registraron una reducción promedio de 55% en triglicéridos y de casi 50% en LDL.
Después de un año, los triglicéridos permanecían casi 48% por debajo de los niveles iniciales y el LDL había disminuido aproximadamente 53%, indicando que el efecto podría ser duradero.
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¿Podría este tratamiento sustituir los medicamentos diarios contra el colesterol?
Todavía es demasiado pronto para determinarlo. Los medicamentos existentes pueden conseguir reducciones similares o incluso superiores del LDL, pero una terapia administrada una sola vez podría resolver uno de los principales problemas del tratamiento convencional: mantener la medicación durante años.
Los investigadores estiman que solo la mitad de los pacientes toma sus medicamentos para el colesterol más del 80% del tiempo y entre 33% y 50% abandona las estatinas durante el primer año.
Esta posibilidad podría resultar especialmente relevante para pacientes jóvenes con colesterol muy elevado, quienes de otra manera podrían necesitar medicamentos diarios o inyecciones periódicas durante décadas.
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¿Qué riesgos tiene la terapia CRISPR y cuándo podría estar disponible?
Los efectos secundarios iniciales fueron principalmente irritación alrededor de los sitios de infusión. También se registró temporalmente un aumento de enzimas relacionadas con posible daño hepático en un participante. Los niveles volvieron a la normalidad en dos semanas.
Un paciente con enfermedad cardiovascular avanzada falleció seis meses después de recibir la dosis mínima. Los investigadores consideran que la muerte no estuvo relacionada con el tratamiento, pero la FDA ha recomendado seguimiento durante 15 años para detectar posibles efectos adversos a largo plazo.
También se observó una reducción cercana al 20% del colesterol HDL, conocido como colesterol “bueno”, un resultado que deberá seguir siendo evaluado.
Un nuevo ensayo con hasta 40 participantes que recibirán la dosis máxima ya está en marcha en Estados Unidos y Australia. Después serán necesarios ensayos clínicos de fases 2 y 3 y una eventual aprobación de la FDA.
Por ahora, los resultados representan una señal prometedora, pero no demuestran todavía que la edición genética pueda reemplazar de forma segura los tratamientos actuales contra el colesterol.
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